Susan Solomon: Den lovande stamcellsforskningen

Embryonala stamceller är helt otroliga celler. De är kroppens egna reparationskit, och de är pluripotenta, vilket betyder att de kan omvandlas till vilken cell som helst i kroppen. Vi kommer faktiskt snart kunna använda stamceller för att ersätta celler som är skadade eller sjuka.

Men det är inte det jag vill prata om med er, för just nu finns det några väldigt speciella saker vi gör med stamceller som helt och hållet förändrar sättet vi ser på och gör modeller av sjukdomar, vår förmåga att förstå varför vi blir sjuka, och till och med utveckla mediciner. Jag är övertygad om att stamcellsforskningen kommer få våra barn att tänka på Alzheimers och diabetes och andra stora sjukdomar som vi tänker på polio idag, det vill säga som förebyggningsbara sjukdomar.

Så här har vi ett otroligt forskningsområde som bär ett stort hopp för mänskligheten, men precis som med IVF för drygt 35 år sedan – fram tills ett friskt barn, Louise, föddes – har det här fältet varit politiskt och finansiellt utsatt. Viktig forskning ifrågasätts i stället för att stöttas, och vi förstod att det var ett måste att ha privata, skyddade laboratorier där det här arbetet kunde fortskrida utan störningsmoment. Så 2005 startade vi New York Stem Cell Foundation Laboratory för att ha en mindre organisation som kunde utföra och stötta det här arbetet.

Vi insåg snabbt att både den medicinska forskningen och utvecklingen av läkemedel och behandlingar domineras av storföretag, som väntat, men på ett nytt forskningsområde kan storföretagen ibland sätta krokben för sig själva och ibland kan de inte ställa de rätta frågorna, och det finns en enorm klyfta – som just blivit större – mellan akademisk forskning å ena sidan och bolag för läkemedel och bioteknik å den andra, som har ansvar för framtagandet av alla våra mediciner och många av våra behandlingar. Så vi visste att för att påskynda botemedel och behandlingar, var vi tvungna att ta itu med två saker: ny teknologi och en ny forskningsmodell. För om du inte minskar den klyftan, kommer du stå just där vi är idag. Och det är det jag vill belysa. Vi har ägnat de senaste åren åt att grunna på det här, och lista de olika saker vi var tvungna att göra, så vi utvecklade en ny teknologi. Det är mjukvara och hårdvara som alltså kan generera tusen och åter tusen genetiskt varierande stamcellslinjer för att skapa en komplett uppsättning – i princip avatarer av oss själva. Vi gjorde det här eftersom vi tror att det verkligen kommer få oss att inse den potential, det löfte, som finns inom all kartläggning av människans arvsmassa, men det kommer på samma gång låta oss göra kliniska försök i skålar med mänskliga celler, inte djurceller, för att utveckla läkemedel och behandlingar som är mycket mer effektiva, mycket säkrare, mycket snabbare, och som kostar mycket mindre.

Låt mig få sätta det i perspektiv och ge er lite bakgrund. Det här är ett oerhört nytt område. 1998 blev mänskliga embryonala stamceller först upptäckta, och bara nio år senare kunde en grupp forskare i Japan ta hudceller och omprogrammera dem med kraftfulla virus för att skapa en sorts pluripotent stamcell, en så kallad inducerad pluripotent cell, eller som vi säger: en iPS-cell. Det här var verkligen ett enastående framsteg, för även om de inte är mänskliga embryonala stamceller, vilket ännu är den gyllene standarden, så är de suveräna för att skapa modeller av sjukdomar och potentiellt hitta nya läkemedel.

Några månader senare, år 2008, byggde en av våra forskare vidare på det arbetet. Han tog hudprover, nu från människor med en sjukdom, ALS, eller som det kallas i Storbritannien: motorneuronsjukdom. Han gjorde dem till iPS-celler, som jag nyss pratade om, och omvandlade sedan de iPS-cellerna till motorneuroner, som alltså höll på att förtvina i sjukdomen. Så det han i princip gjorde var att ta en frisk cell och göra den till en sjuk cell, och han återskapade sjukdomen om och om igen i skålen, och det här var extraordinärt, för det var första gången vi hade en modell av en sjukdom från en levande patient i levande människoceller. Och medan han såg sjukdomen bryta ut, upptäckte han att motorneuronen faktiskt förtvinade på ett annat sätt i sjukdomen än man tidigare trott. Det var en annan typ av cell som alltså utsöndrade ett gift och bidrog till att motorneuronen förtvinade, och man kunde bara inte se det innan man hade den mänskliga modellen.

Man skulle kunna säga att forskare som försökte förstå orsaken till sjukdomen utan att ha de mänskliga stamcellsmodellerna i stort sett var som haveriutredare, med målet att ta reda på vad som orsakat en hemsk flygolycka, utan att ha en svart låda, eller en flygfärdskrivare. De kunde teoretisera kring vad som gått snett, men inte alls veta vad som orsakat de tragiska händelserna. Och stamceller har verkligen gett oss den svarta lådan för sjukdomar, och det är en unik tillgång. Det är verkligen otroligt, för du kan återskapa många, många sjukdomar, du kan se vad som börjar gå fel i cellernas samspel långt innan man hade sett symptom uppträda hos en patient. Och det här öppnar upp för möjligheten – vilket förhoppningsvis kommer att bli rutin inom en snar framtid – att använda mänskliga celler för läkemedelstest.

Idag har vi ett ganska besvärligt sätt att testa läkemedel. För att en lyckad medicin ska nå marknaden, tar det i snitt 13 år – alltså för ett läkemedel – med förlorade kostnader på 26 miljarder kronor, och bara en procent av de läkemedel som börjar testas når hela vägen fram. Det är svårt att tänka sig företag man skulle vilja satsa på med den här sortens siffror. Det är en förskräcklig affärsmodell. Men det är faktiskt en värre social modell, på grund av det som står på spel och vad det kostar oss alla. Sättet vi utvecklar läkemedel på nu är alltså genom att testa lämpliga preparat på — Vi har inte haft sjukdomsmodeller med mänskliga celler, så vi har testat dem på celler från möss eller andra organismer eller celler som vi anpassar, men de har inte egenskaperna hos sjukdomen som vi faktiskt vill bota. Vi är liksom inte möss, och man kan inte bara gå in i en sjuk människa och ta ett par celler från hjärnan eller hjärtat och leka med dem i ett labb för att testa en intressant medicin, så att säga. Men det du kan göra med mänskliga stamceller idag är att faktiskt skapa avatarer, och du kan skapa celler, vare sig det är levande motorneuron eller slående hjärtceller eller celler från levern eller andra slags celler, och du kan testa läkemedel eller intressanta preparat, på de celler du egentligen vill påverka, och det här sker nu, och det är fullständigt enastående, och du kommer att veta redan från början, tidigt i din analys av läkemedlets beståndsdelar och dina tester, du behöver inte vänta i 13 år tills du fått ut en medicin på marknaden, bara för att upptäcka att den faktiskt inte fungerar, eller rentav är skadlig.

Men det räcker inte att bara titta på celler från några få människor eller en liten grupp, för vi måste ta ett steg bakåt. Vi måste titta på den större bilden. Se er omkring. Vi är alla olika, och en sjukdom jag skulle kunna ha, om jag haft Alzheimers eller Parkinsons sjukdom, skulle den förmodligen drabba mig annorlunda än om en av er haft samma sjukdom, och om vi båda hade Parkinsons sjukdom, och vi tog samma medicin, men hade olika genuppsättningar, skulle vi förmodligen få ett annat resultat, och det kan hända att en medicin som passade perfekt för mig visar sig verkningslös för dig, och på samma sätt kan ett läkemedel som är farligt för dig vara säkert för mig, och ni vet, det här verkar ju självklart men det är tyvärr inte det sätt som läkemedelsindustrin har utvecklat mediciner eftersom de, fram tills nu, inte haft verktygen.

Så vi behöver komma ifrån den här idén att "en passar alla". Det sättet vi har tagit fram läkemedel på är i princip som att gå in i en skoaffär, ingen frågar vilken storlek du har, eller om du ska dansa eller på utflykt. De bara säger, "Okej, du har fötter, här är dina skor." Det funkar inte så med skor, och kroppen är mycket mer komplicerad än bara våra fötter. Så vi måste verkligen ändra på det här.

Det finns ett tragiskt exempel från det senaste decenniet. Det finns en fantastisk medicin, eller egentligen en klass av mediciner, men i det här fallet hette den Vioxx, och för de som led av svåra smärtor från ledinflammation var den här medicinen helt ovärderlig, men tyvärr drabbades en del av de här människorna av rätt allvarliga biverkningar på hjärtat, och en mindre del av dem drabbades i sin tur så svårt, av effekterna på hjärtat, att de avled. Men tänk er ett annat scenario, där vi kunde haft en uppsättning av genetiskt varierande hjärtceller, och vi faktiskt kunde ha testat den medicinen, Vioxx, i petriskålar, och tagit reda på, okej, folk med den här genotypen kommer få biverkningar på hjärtat, men folk med de här genetiska undergrupperna, eller genetiska skostorlekarna, ungefär 25 000 av dem, kommer inte få några problem. De som fick ett nytt liv tack vare medicinen skulle fortfarande ha kunnat ta den. De som råkade illa ut av den, eller avled, skulle aldrig ha fått den, och man kan föreställa sig ett helt annat resultat för företaget, som var tvunget att återkalla medicinen.

Så det är hemskt, så vi tänkte, okej, i och med att vi försöker lösa det här problemet, är det tydligt att vi måste tänka på genetiken, vi måste tänka på människotester, men det finns ett grundläggande problem, för just nu görs stamcellslinjer – hur otroliga de än är, och linjer är bara grupper av celler – de görs för hand, en i taget, och det tar ett par månader. Det fungerar inte i längden, och när du gör saker för hand, även i de bästa laboratorierna, får du dessutom skiftningar i teknik, och du måste veta, om du tillverkar en medicin, att den Aspirin du tar ur burken på måndag är samma Aspirin som kommer ur burken på onsdag. Så vi tittade på det här, och vi tänkte, okej, hantverk är underbart när det gäller, ni vet, kläder och bröd och konst, men hantverk kommer inte att funka med stamceller, så vi måste ta itu med det här.

Men inte nog med det, det fanns ännu ett stort hinder som faktiskt för oss tillbaka till kartläggningen av det mänskliga genomet, för vi är alla olika. Vi vet från kartläggandet av människans genom att det har visat oss alla A, C, G och T som bygger upp vår genetiska kod, men den koden i sig själv, vårt DNA, är som att titta på ettorna och nollorna i datorkod utan att ha en dator som kan läsa den. Det är som att ha en app utan att ha en smartphone. Vi behövde ett annat sätt att få in biologin i den här otroliga informationen, och sättet att göra det på var att hitta en ersättare, en biologisk ersättare, som kunde innehålla hela den genetiska informationen, men ordna den så att den kunde läsas i sin helhet och alltså skapa den här otroliga avataren. Vi behöver stamceller från alla genetiska undergrupper som visar vilka vi är.

Så det här är vad vi byggde. Det är en automatisk robotteknik. Den har kapaciteten att skapa tusen och åter tusen stamcellslinjer. Den sorterar efter gener. Den har en enorm förmåga till parallella processer, och kommer att förändra sättet läkemedel upptäcks på, hoppas vi, och jag tror att vi så småningom kommer att vilja återgranska läkemedel, på sådana här uppsättningar, som redan finns, alla mediciner som finns idag, och i framtiden kommer man att ta läkemedel och behandlingar som har testats för biverkningar på alla relevanta celler, på celler från hjärna och hjärta och lever.

Det har verkligen lett oss till tröskeln för personlig medicin. Den är här nu, och i vår familj — Min son har typ 1-diabetes, vilket fortfarande är en obotlig sjukdom, och jag miste mina föräldrar i hjärtsjukdom och cancer, men jag tror att min berättelse låter bekant för er, för den är antagligen en variant av era berättelser. Vid någon tidpunkt i våra liv, kommer vi alla, eller de vi bryr oss om, att bli patienter, och det är därför jag tror att stamcellsforskning är otroligt viktigt för oss alla. Tack. (Applåder) (Applåder)