Susan Solomon: A promessa da investigação com células estaminais

As células estaminais embrionárias são células realmente incríveis. São os próprios kits de reparação do nosso corpo e são pluripotentes, o que significa que se podem transformar em todas as células do nosso corpo. Na verdade, em breve seremos capazes de usar células estaminais para substituir células que estão danificadas ou doentes.

Mas isso não é aquilo de que vos quero falar porque neste momento há algumas coisas realmente extraordinárias que estamos a fazer com células estaminais que estão a mudar completamente o modo como compreendemos e estudamos as doenças, a nossa capacidade de percebermos porque é que ficamos doentes e mesmo para desenvolver medicamentos. Acredito verdadeiramente que a investigação com células estaminais vai permitir que os nossos filhos olhem para o Alzheimer e a diabetes e outras grandes doenças da mesma maneira que hoje olhamos para a pólio, como uma doença que se pode prevenir.

Portanto temos aqui uma área incrível, que acalenta enormes esperanças para a humanidade, mas, tal como a Fertilização In Vitro, há mais de 35 anos, até ao nascimento do primeiro bebé saudável, Louise, esta área tem estado sob cerco político e financeiro. Estudos cruciais têm sido contestados em vez de apoiados e percebemos que era mesmo essencial termos laboratórios privados, seguros, protegidos, onde este trabalho pudesse avançar sem interferência. Assim, em 2005, começámos o New York Stem Cell Foundation Laboratory para que tivéssemos uma pequena organização que pudesse fazer este trabalho e apoiá-lo.

O que percebemos muito depressa foi que tanto o mundo da investigação médica como o dos tratamentos e desenvolvimento de medicamentos são dominados, como seria de esperar, por grandes organizações, mas, numa nova área, por vezes as grandes organizações têm muita dificuldade em sair do seu próprio caminho e, por vezes, não conseguem fazer as perguntas certas. Há um enorme fosso, que só se tem tornado maior, entre a investigação académica, por um lado, e as empresas farmacêuticas e de biotecnologia, que são responsáveis por distribuir todos os nossos medicamentos e muitos dos nossos tratamentos, e, portanto, sabíamos que, para realmente acelerar as curas e terapias, tínhamos de resolver isto com duas coisas: novas tecnologias e também um novo modelo de investigação. Porque, se não acabarmos com esse fosso, vamos estar exactamente onde estamos hoje. E é nisso que me quero focar. Passámos os últimos anos a ponderar isto, a fazer uma lista das várias coisas que temos de fazer, e, portanto, desenvolvemos uma nova tecnologia. É um software e hardware que, na realidade, consegue gerar milhares e milhares de linhas celulares estaminais geneticamente diversas para criar um array global, no fundo, avatares de nós próprios. E fizemos isto porque pensamos que, na verdade, isto vai permitir-nos cumprir o potencial, a promessa da sequenciação do genoma humano, e, ao fazê-lo, vai permitir-nos também realizar ensaios clínicos numa placa com células humanas, e não células animais, para desenvolver medicamentos e tratamentos que são muito mais eficazes, muito mais seguros, muito mais rápidos e a um custo muito mais reduzido.

Deixem-me então meter isto em perspectiva para vocês e fornecer-vos algum contexto. Esta é uma área completamente nova. Em 1998, células estaminais embrionárias humanas foram identificadas pela primeira vez e apenas nove anos depois um grupo de cientistas no Japão foi capaz de pegar em células da pele e reprogramá-las com uns vírus muito poderosos para criar um tipo de células estaminais pluripotentes chamado "células estaminais pluripotentes induzidas" a que nos referimos como células iPS. Este foi um avanço realmente extraordinário porque, apesar destas células não serem células estaminais embrionárias humanas, que continuam a ser o padrão de referência, não deixam de ser fantásticas para desenvolver modelos de doenças e, potencialmente, para a descoberta de medicamentos.

Então, uns meses mais tarde, em 2008, um dos nossos cientistas desenvolveu essa investigação. Recolheu biópsias de pele, desta vez, de pessoas que tinham uma doença, ELA (esclerose lateral amiotrófica). Ele transformou-as nas células iPS de que acabei de vos falar e depois transformou essas células iPS em neurónios motores, que na realidade morrem no decurso da doença. Portanto, o que ele fez, basicamente, foi retirar uma célula saudável e transformá-la numa célula doente, recapitulando a doença vezes sem conta no laboratório - e isto foi extraordinário porque era a primeira vez que tínhamos um modelo de uma doença de um paciente vivo em células humanas vivas. E à medida que ele assistiu ao desenvolvimento da doença, foi capaz de descobrir que, na verdade, os neurónios motores estavam a morrer de uma maneira diferente daquela que se pensava anteriormente. Havia um outro tipo de célula que estava na verdade a enviar uma toxina e a contribuir para a morte destes neurónios motores. E simplesmente não o poderíamos perceber até termos um modelo humano.

Portanto, podemos mesmo dizer que, para os cientistas, tentar perceber a causa de uma doença sem terem acesso a modelos de células estaminais humanas é como uns detetives tentarem perceber o que aconteceu de errado num acidente aéreo sem terem a caixa negra ou o registo de vôo. Poderiam colocar hipóteses sobre o que aconteceu de errado mas realmente não teriam maneira de saber o que levou à catástrofe. E as células estaminais deram-nos realmente a caixa negra das doenças, e esta é uma oportunidade sem precendentes. É realmente extraordinário, porque podemos recapitular muitas, muitas doenças no laboratório. Podemos perceber o que começa por correr mal nas conversas celulares muito antes de vermos sequer os sintomas a aparecer no doente. E isto abre a possibilidade, que, esperemos, se tornará algo de rotineiro num futuro próximo, de usar células humanas para testar medicamentos.

Neste momento, a maneira como testamos os medicamentos é bastante problemática. Fazer chegar um medicamento bem sucedido ao mercado leva, em média, 13 anos -- só um medicamento -- com um custo irrecuperável de 3 mil milhões de euros e apenas 1% dos medicamentos que começam a ser explorados é que chegam realmente lá. Não há nenhum outro negócio em que pudessem considerar investir que tenha este tipo de números. É um modelo de negócios terrível. Mas é um modelo social ainda pior, devido a tudo o que implica e ao custo para todos nós. A maneira como desenvolvemos medicamentos hoje em dia é testando compostos promissores. Não tínhamos modelos de doenças com células humanas, por isso, andámos a testar esses compostos em células de ratinhos ou de outros animais ou em células que modificámos geneticamente, mas que não têm as características das doenças que estamos realmente a tentar curar. Não somos ratinhos e não podemos ir ter com uma pessoa doente e simplesmente retirar algumas células do cérebro ou do coração e depois começar a testar no laboratório um medicamento promissor. Mas o que podemos fazer agora, com células estaminais humanas, é criar verdadeiros avatares, podemos gerar células quer sejam os neurónios motores vivos ou as células do coração a pulsar ou células do fígado ou outros tipos de células, e podemos testar medicamentos, compostos promissores, nas células que estamos realmente a tentar influenciar. E isto é o presente, e é absolutamente extraordinário e vamos saber desde o início, nas primeiríssimas fases dos nossos ensaios farmacêuticos e testes, não vamos ter de esperar 13 anos até fazermos chegar um medicamento ao mercado para só depois descobrir que não funciona ou, ainda pior, que é prejudicial para as pessoas.

Mas realmente não é suficiente apenas estudar as células de algumas pessoas ou de um pequeno grupo de pessoas porque temos de dar um passo atrás. Temos de olhar para o todo. Olhem à volta nesta sala. Somos todos diferentes e uma doença que eu possa ter, se eu tivesse a doença de Alzheimer ou de Parkinson, provavelmente afectar-me-ia de uma forma diferente do que se fosse um de vocês a tê-la. E se ambos tivéssemos a doença de Parkinson e tomássemos a mesma medicação mas tivéssemos uma genética diferente, provavelmente teríamos um resultado diferente e pode até ser que um medicamento que funcione maravilhosamente em mim seja, na verdade, ineficaz em vocês e, da mesma maneira, um medicamento que seja nocivo para vocês seja seguro para mim. E isto pode parecer-vos completamente óbvio mas infelizmente não é o modo como a indústria farmacêutica tem desenvolvido medicamentos porque, até agora, não tem tido as ferramentas.

Portanto, temos de nos afastar deste modelo de "um-tamanho-serve-para-todos". A maneira como temos desenvolvido medicamentos é, basicamente, como ir a uma sapataria, ninguém nos pergunta qual é o nosso tamanho ou se vamos dançar ou fazer caminhadas. Dizem apenas: "Bom, tem pés, aqui estão os seus sapatos." Isto não funciona para sapatos e os nossos organismos são muito mais complicados do que os nossos pés. Portanto, temos mesmo de mudar isto.

Houve um exemplo muito triste disto na última década. Há um medicamente maravilhoso, na verdade uma classe de medicamentos, mas este medicamento em particular era o Vioxx e para pessoas que sofriam de dores intensas nas artroses este medicamento era um salva-vidas absoluto. Mas, infelizmente, um subgrupo dessas pessoas sofria de efeitos secundários cardíacos graves e, para um subgrupo dessas pessoas, os efeitos secundários eram tão graves, os efeitos secundários cardíacos, que eram fatais. Mas imaginem um cenário diferente em que pudéssemos ter feito um array, um array genético diversificado das células cardíacas, e pudéssemos ter realmente testado aquele medicamento, o Vioxx, em placas de Petri e ter percebido que: "bem, ok, as pessoas deste tipo genético vão ter "problemas cardíacos, e pessoas destes subgrupos genéticos "ou com este tamanho de calçado genético, que são cerca de 25 000, "não vão ter nenhuns problemas." Estas pessoas para as quais o Vioxx era um salva-vidas podiam continuar a tomar o seu medicamento. As pessoas para as quais era um desastre, ou fatal, nunca o teriam tomado e podem imaginar um resultado muito diferente para a empresa que teve de retirar o medicamento.

Portanto, isto é terrível e pensámos, enquanto tentávamos resolver este problema, que tínhamos evidentemente de pensar na genética, tínhamos de pensar em testes humanos. Mas há um problema fundamental porque, neste momento, as linhas de células estaminais, por mais extraordinárias que sejam, e linhas são apenas grupos de células, são feitas "à mão", uma de cada vez e isso leva alguns meses. Isto não é escalável e, além disso, quando fazemos coisas "à mão", mesmo nos melhores laboratórios, há variações nas técnicas e precisamos de saber, quando desenvolvemos um medicamento, que a aspirina que tiramos do frasco na segunda-feira é a mesma aspirina que vamos tirar do frasco na quarta-feira. Portanto, olhámos para isto e pensámos: "o artesanal é maravilhoso, por exemplo, para o vestuário "e para o pão e artesanato, "mas o artesanal não vai mesmo funcionar para as células estaminais "portanto, temos de tratar disto."

Mas mesmo tratando disso, havia ainda um outro grande obstáculo e isso, na verdade, leva-nos de volta ao mapeamento do genoma humano, porque somos todos diferentes. A sequenciação do genoma humano mostrou-nos todos os A, C, G e T que fazem o nosso código genético mas esse código, por si só, o nosso ADN, é como olhar para os zeros e uns do código computacional e não ter um computador para o ler. É como ter uma aplicação sem ter um smartphone. Precisávamos de ter uma maneira de juntar a biologia àqueles dados incríveis e a maneira de o fazer foi encontrar um substituto, um substituto biológico, que pudesse conter toda a informação genética mas tê-la ordenada de uma tal maneira que pudesse ser lida toda junta e criar, na realidade, este incrível avatar. Temos de ter células estaminais de todos os subtipos genéticos que representam quem somos.

Portanto foi isto que construímos. É uma tecnologia robótica automatizada. Tem a capacidade de produzir milhares e milhares de linhas de células estaminais. Está ordenado geneticamente. Tem uma enorme capacidade de processamento paralelo e vai mudar a forma como os medicamentos são descobertos, esperamos nós, e acho que o que vai eventualmente acontecer é que vamos querer retestar medicamentos que já existem em arrays como este, todos os medicamentos que existem actualmente, e no futuro vamos ter medicamentos e tratamentos cujos efeitos secundários foram testados em todas as células relevantes, em células do cérebro e do coração e do fígado.

Isto trouxe-nos mesmo para o limiar da medicina personalizada. Está aqui, agora. E na minha família, o meu filho tem diabetes tipo 1, que ainda é uma doença incurável, e perdi os meus pais devido a doença cardíaca e cancro mas acho que provavelmente a minha história vos soa a familiar porque provavelmente a vossa história é uma versão desta. Nalgum momento das nossas vidas, todos nós, ou pessoas de que gostamos, ficam doentes, e é por isso que acho que a investigação com células estaminais é extraordinariamente importante para todos nós. Obrigada. (Aplausos) (Aplausos)