Susan Solomon: A promessa de pesquisa com células-tronco

Então, células-tronco embrionárias são células realmente incríveis. Elas são o kit de reparos no nosso próprio corpo, e elas são pluripotentes, ou seja, podem se transformar em todas as células nos nossos corpos. Logo, nós realmente poderemos usar células-tronco para substituir células que estão danificadas ou doentes.

Mas não é sobre isto que eu quero falar com você, porque agora existem algumas coisas realmente extraordinarias que estamos fazendo com células-tronco que estão mudando completamente o jeito que olhamos e modelamos as doenças, nossa habilidade de entender o por quê de ficarmos doentes e mesmo desenvolver drogas. Eu realmente acredito que a pesquisa com células-tronco irá permitir nossas crianças olharem para Alzheimer e diabetes e outras grandes doenças do jeito que olhamos a poliomielite hoje, que é uma doença prevenível.

Então, aqui nós temos este campo incrível, que tem enorme esperança para a humanidade, mas muito parecido com os "Bebês de Proveta" há mais de 35 anos, até o nascimento de um bebê sadio, Louise, este campo tem sido sitiado politicamente e financeiramente. Pesquisas críticas estão sendo desafiadas ao invés de apoiadas, e nós vimos que era realmente necessário ter laboratórios seguros e privados onde este trabalho poderia ser avançado sem interferência. E então, em 2005, nós abrimos o Laboratório da Fundação de Células-tronco de Nova Iorque para que nós tivéssemos uma pequena organização que pudesse fazer este trabalho e dar suporte.

O que vimos muito rapidamente foi o mundo tanto da pesquisa médica como do desenvolvimento de drogas e tratamentos é dominado por, como você poderia esperar, grandes organizações mas em um novo campo, às vezes grandes organizações realmente têm problemas em sair de seu próprio caminho e às vezes elas não conseguem fazer as perguntas certas e existe um enorme buraco que só vai ficando maior entre a pesquisa acadêmica de um lado e companhias farmacêuticas e biotecnológicas que são responsáveis por entregar todas as nossas drogas e muitos dos nossos tratamentos, e então nós sabíamos que para realmente acelerar curas e terapias, nós iríamos ter que lidar com estas duas coisas: novas tecnologias e também um novo modelo de pesquisa. Porque se você não fechar este buraco, você realmente estará exatamente onde estamos hoje. E é nisto que eu quero me focar. Nós passamos os últimos dois anos ponderando isto, fazendo uma lista das coisas diferentes que nós tivemos que fazer, então nós desenvolvemos uma nova tecnologia, é software e hardware, que realmente pode gerar milhares e milhares de linhas de células-tronco geneticamente diversas para criar um arranjo global, essencialmente avatares de nós mesmos. E nós fizemos isto porque pensamos que isto realmente vai nos permitir perceber o potencial, a promessa, de sequenciar todo o genoma humano, mas vai nos permitir, fazendo isto, realmente realizar estudos clínicos em placas com células humanas, não em células animais, para gerar drogas e tratamentos que são muito mais efetivos, mais seguros, mais rápidos e de custo muito menor.

Então deixe-me colocar isto em perspectiva para você e lhe dar algum contexto. Este é um campo extremamente novo. Em 1998, células-tronco embrionárias humanas foram identificadas pela primeira vez, e apenas nove anos depois um grupo de cientistas no Japão puderam pegar células da pele e reprogramá-las com vírus muito poderosos para criar um tipo de células-tronco pluripotente chamadas de células-tronco pluripotentes induzidas, ou o que nos referimos por célula IPS. Este foi realmente um avanço extraordinário, porque apesar destas células não serem células-tronco embrionárias humanas, que ainda mantêm o padrão superior, elas são excelentes para uso em modelagem de doenças e potencialmente para descoberta de drogas.

Então, alguns meses depois, em 2008, um dos nossos cientistas desenvolveu essa pesquisa. Ele pegou biópsias de pele, desta vez de pessoas que tinham a doença, ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica) ou como vocês chamam na Inglaterra, Doença do Neurônio Motor. Ele as transformou em células IPS - aquelas que eu acabei de falar a vocês, e então ele tornou aquelas células IPS nos neurônios motores que realmente estavam morrendo por causa desta doença. Então basicamente o que ele fez foi pegar uma célula saudável e torná-la em uma célula doente, e ele recapitulou a doença de novo e de novo na placa e isto foi extraordinário, porque foi a primeira vez que nós tínhamos um modelo de uma doença de um paciente vivo com células humanas vivas. E enquanto ele observava a doença se desdobrar, ele pôde descobrir que na verdade os neurônios motores estavam morrendo na doença de um jeito diferente do que o campo de pesquisa pensava antigamente. Havia outro tipo de célula que realmente estava mandando uma toxina e contribuindo para a morte destes neurônios motores, e você simplesmente não conseguia vê-las até que você tivesse o modelo humano.

Então, você poderia realmente dizer que pesquisadores tentando entender a causa da doença sem poder ter modelos de células-tronco humanas seriam como investigadores tentando descobrir o que aconteceu de terrível em uma queda de avião sem ter uma caixa preta ou um gravador de vôo. Eles poderiam criar hipóteses do que houve de errado, mas eles realmente não teriam outro jeito de saber o que levou aos eventos terríveis. E as células-tronco realmente têm nos dado a caixa preta para as doenças e isto é uma janela sem precedentes. Realmente é extraordinário, porque você pode recapitular muitas, muitas doenças em uma placa, você pode ver o que começa a ir errado na conversação celular bem antes do que você poderia ver sintomas surgirem em um paciente. E isto abre a capacidade, que esperançosamente se torne algo que seja rotina no curto prazo, de usar células humanas para testar drogas.

Agora, o jeito que testamos drogas é bem problemático. Trazer uma droga para o mercado com sucesso, leva em média, 13 anos - isto é para uma droga - com um custo baixo de 4 bilhões de dólares, e apenas um porcento das drogas que tomem este rumo irão realmente chegar lá. Você não pode imaginar outros negócios que você pensaria em ter que chegasse neste tipo de números. É um modelo de negócios terrível. Mas realmente é um modelo social pior ainda, pelo que está envolvido e o custo para todos nós. Então, o jeito que desenvolvemos drogas agora é testando compostos promissores -- Nós não tínhamos modelagem de doenças com células humanas, então nós temos testado elas em células de ratos ou outras criaturas ou células que nós engenhamos, mas elas não têm as características das doenças que realmente estamos tentando curar. Você sabe, nós não somos ratos, e você não pode entrar em uma pessoa viva com uma doença e apenas tirar algumas células do cérebro ou do coração e então começar a brincar em um laboratório para testar, você sabe, uma droga promissora. Mas o que se pode fazer com células-tronco humanas agora, é realmente criar avatares e você pode criar as células, sejam elas os neurônios motores vivos ou as células dos batimentos cardíacos ou do fígado ou outros tipos de células e você pode testar drogas nelas, compostos promissores, nas células reais que você está tentando afetar e isto é agora, e é absolutamente extraordinário, e você vai saber no princípio, nos estágios mais precoces do desenvolvimento de seu ensaio e seus testes que você não terá que esperar 13 anos até que você traga uma droga para o mercado, apenas para descobrir que realmente não funciona, ou ainda pior, faz mal às pessoas.

Mas não é o bastante apenas olhar para as células de algumas pessoas ou de um pequeno grupo de pessoas, porque nós temos que andar para trás. Nós temos que olhar para o cenário como um todo. Olhem ao redor desta sala. Somos todos diferentes, e uma doença que eu possa ter, se eu tivesse doença de Alzheimer ou Parkinson, elas provavelmente me afetariam de um jeito diferente de algum de vocês que tivessem esta mesma doença, e se nós nós dois tivéssemos doença de Parkinson, e tomássemos a mesma medicação, mas teríamos diferentes estruturas genéticas, provavelmente teríamos um resultado diferente, e poderia ser muito bem uma droga que funcionasse maravilhosamente para mim fosse realmente ineficaz para você, e similarmente, uma droga que fosse maligna para você seja segura para mim, e, você sabe, isto parece totalmente óbvio, mas infelizmente não é o jeito que a indústria farmacêutica tem desenvolvido drogas porque, até agora, não possuíamos as ferramentas.

Então nós precisamos nos afastar deste modelo de "tamanho único". O jeito que temos desenvolvido drogas é essencialmente como ir a uma loja de sapatos, e ninguém perguntar a você qual o seu tamanho de pé, ou se você vai dançar ou fazer uma trilha. Eles apenas dizem, "Bem, você tem pés, aqui estão seus sapatos." Isto não funciona com sapatos, e nossos corpos são muitas vezes mais complicados que apenas nosssos pés. Então realmente temos que mudar isto.

Houve um exemplo muito triste disto na última década. Há uma droga maravilhosa e uma classe de drogas realmente, mas a droga em particular foi o Vioxx, e para pessoas que estavam sofrendo com dores severas de artrite, a droga era um salva-vidas absoluto, mas infelizmente, para outro subgrupo daquelas pessoas, elas sofreram efeitos colaterais severos no coração, e para um subgrupo daquelas pessoas, os efeitos colaterais foram tão severos, os efeitos colaterais cardíacos, que eles foram fatais. Mas imagine um cenário diferente, onde nós poderíamos ter um arranjo, um arranjo geneticamente diverso, de células cardíacas, e nós poderíamos ter realmente testado aquela droga, Vioxx, em placas de petri, e percebido, bem, OK, pessoas com este tipo genético irão ter efeitos cardíacos colaterais, pessoas com estes subgrupos genéticos ou "sapatos" genéticos, mais ou menos 25.000 deles, não irão ter nenhum problema. As pessoas para quem ela era um salva-vidas poderiam ainda tomar seu remédio. As pessoas para quem ela seria um desastre, ou fatal, ela nunca teria sido administrada, e você pode imaginar um desfecho bem diferente para a companhia, que teve que remover do mercado a droga.

Então isto é fantástico, e nós pensamos, tudo bem, enquanto estamos tentando resolver este problema, claramente temos que pensar sobre genética, temos que pensar sobre testes em humanos, mas há um problema fundamental, porque bem agora, linhas de células-tronco, tão extraordinárias como elas são, e linhas são apenas grupos de células, que são feitas a mão, uma por vez, e isto leva alguns meses. Isto não pode ser feito em escala e também quando você faz coisas manualmente, mesmo nos melhores laboratórios, você tem variações nas técnicas, e você precisa saber, se você está fazendo uma droga, que a Aspirina que você está tirando do frasco na Segunda-feira é a mesma Aspirina que vai sair do frasco na Quarta-feira. Então olhamos para isto, e pensamos, ok, artesanal é maravilhoso, sabe, suas roupas e seu pão e artesanato, mas artesanal realmente não vai funcionar com células-tronco, então temos que lidar com isto.

Mas mesmo com isto, havia ainda outro grande obstáculo, e isto na verdade nos traz de volta ao mapeamento do genoma humano, porque somos todos diferentes. Sabemos do sequenciamento do genoma humano que é mostrado para nós todos os A's, C's, G's e T's que fazem parte do nosso código genético, mas este código, por si só, nosso DNA, é como olhar para os 1's e 0's do código de computador sem ter um computador que possa lê-los. É como ter um aplicativo sem ter um smartphone. Precisávamos ter um jeito de trazer a biologia para aqueles dados incríveis, e o jeito de fazer isto foi achar um arranjo, um arranjo biológico, que pudesse conter toda a informação genética, mas tê-la disposta de uma maneira que pudesse ser lida junta e na verdade criar este incrível avatar. Precisamos ter células-tronco de todos os subtipos genéticos que representem quem somos nós.

Então foi isto que construímos. É uma tecnologia robótica automatizada. Tem a capacidade de produzir milhares e milhares de linhas de células-tronco. É arranjada geneticamente. Ela tem capacidade massiva de processamento paralelo, e vai mudar o jeito com que as drogas são descobertas, esperamos e eu acho que eventualmente o que vai acontecer é que vamos querer re-testar drogas, em arranjos como estes, que já existem, todas as drogas que já existem, e no futuro, você vai tomar drogas e tratamentos que já foram testados para efeitos colaterais em todas as células relevantes, nas células do cérebro, coração e fígado.

Isto realmente nos trouxe ao limiar da medicina personalizada. Está aqui agora, e em nossa família, meu filho tem diabetes do tipo 1, que ainda é uma doença incurável, e eu perdi meus pais por doenças do coração e câncer, mas eu acho que minha história soa familiar para você, porque provavelmente uma versão disto é sua história. Em algum ponto das nossas vidas, todos nós, ou pessoas que nós nos importamos, tornam-se pacientes, e é por isto que eu penso que a pesquisa com células-tronco é incrivelmente importante para todos nós. Obrigado. (Aplausos) (Aplausos)