수전 솔로몬(Susan Solomon): 줄기 세포 연구의 전망

태아의 줄기 세포는 정말 놀라운 세포입니다. 이 세포들은 우리 몸안에 있는 수선 도구 같죠. 이 세포는 다양한 잠재 기능을 지니고 있어서 우리 몸의 모든 세포 형태로 변이합니다. 조만간 우리는 줄기 세포를 이용하여 상처입거나 병든 세포를 교체할 수 있게 될 것입니다.

하지만, 이것이 제가 오늘 말씀드릴 내용은 아니에요. 오늘은 줄기 세포를 가지고 할 수 있는 매우 특별한 것에 대해 말씀드리려 합니다. 그것은 우리가 질병에 대해 생각하는 방식과 모델 삼는 패러다임을 완전히 바꾸게 될 것 입니다. 이에 따라 우리가 왜 병에 걸리는지 이해하고, 심지어 약을 개발하는 방식도 완전히 바꾸어 놓을 거에요. 저는 줄기 세포 연구 덕분에 우리 아이들 세대에는 알츠하이머나 당뇨 같은 주요 질병도 오늘날 우리가 소아마비를 보듯 여기게 될거라 믿습니다. 소아마비는 예방 가능한 병이거든요.

이제 여기 인류에게 엄청난 희망을 가져다 줄 놀라운 분야를 소개합니다. 하지만 이건 마치 35년전, 루이스라는 아기가 체외 수정을 통해 건강하게 태어나기까지 IVF(체외수정)에 관한 논란이 컸던 현상과 비슷한데요, 체외 수정 문제는 정치와 재정적인 면에서 집중적인 공격을 받았었죠. 중요하고 혁신적인 연구는 지원보다는 공격을 받곤 합니다. 우리는 이런 연구가 방해받지 않고 진행될 수 있는 안전한 사설 실험실이 필수적이란걸 느꼈습니다. 그래서 2005년 우리는 비판이나 재정적인 제약 없이 연구도 하고 지원도 할 수 있는 뉴욕 줄기 세포 실험 재단이라는 작은 시설을 설립했습니다.

우리가 얼마 안되어 깨달은 것은 의학 연구 분야 뿐만 아니라 의약 치료 및 개발 분야도, 여러분도 예상하시듯이, 거대 회사에 의해 주도되고 있다는 것이었습니다. 그러나 새로운 분야에서, 거대한 조직은 때로 스스로 발전하는데 어려움을 겪기도 하고 때로는 적절한 문제 제기조차 하지 못합니다. 게다가, 학문적인 연구와 약품을 제공하는 제약 회사, 혹은 치료제를 제공하는 생체공학 회사들 사이에는 점점 더 커져만 가는 엄청난 간극이 존재합니다. 그래서 우리가 알게 된 것은 치료제에 대한 연구를 가속화 하기 위해서 이런 문제를 다음과 같은 두가지 사항과 함께 제기해야 한다는 점이었습니다 : 새로운 기술과 새로운 연구 모형이죠. 왜냐하면 이런 간극을 매우지 못하면 우리는 현 상태에서 한 발짝도 빠져나갈 수 없기 때문입니다. 그것이 제가 집중하고 싶은 주제입니다. 우리는 이런 것을 생각해내는데 지난 몇 년을 쏟아부었습니다. 우리가 해야 할 여러가지 일의 목록을 만들었습니다. 소프트웨어와 하드웨어를 포함한 새로운 기술을 개발하여 수 천개의 유전적으로 다양한 줄기 세포류를 생성시켜 전체적 모형을 만드는 거죠. 기본적으로 우리 자신의 아바타를 만드는 것과 비슷합니다. 우리가 이런 작업을 했던 이유는 이렇게 해야 인간 염기 서열화의 결과에 대한 모든 가능성과 희망을 실현할 수 있기 때문이라 믿었기 때문입니다. 그걸 하는 과정에서, 우리는 실제로 임상적 실험을 사람의 세포로 직접 연구합니다. 동물의 세포가 아닌 사람의 세포로 연구하여 만들어진 약과 치료법들은 그 안전성과 효과 면에서도 월등하고, 개발 속도도 더 빠르고 비용도 훨씬 낮습니다.

제가 이런 것들에 대한 전망과 비전을 제시해드리려 합니다. 이것은 극단적으로 새로운 분야에요. 1988년 인간의 태아 줄기 세포가 처음으로 식별되었어요. 꼭 9년 후에 일본의 한 연구 그룹이 피부 세포를 떼어낸 다음, 매우 강력한 바이러스를 이용하여 처리하는 방법으로 일종의 만능 줄기 세포를 만들어 냈습니다. 이것을 유도 다능성(多能性) 줄기 세포라고 부릅니다. 혹은 IPS(Induced Pluripotent Cell) 세포라고 하죠. 이건 정말 대단한 진보였는데요. 비록 이 세포들이 여전히 최고의 목표로 남아있는 인간의 태아 줄기 세포는 아니었지만, 이 세포는 질병의 모델을 만들고 신약을 개발하는데 훌륭하게 사용될 수 있기 때문이었습니다.

그로부터 몇 달 후, 2008년, 우리 연구진들 중 한 사람이 그 연구를 응용하여, 이번엔 정상 세포 대신 병을 가진 사람의 피부 생체 시료를 사용해 실험했습니다. 영국에선 ALS라고 불리는 근위축성 경화증 환자의 세포를 떼어내어 제가 방금 전 말씀드린 IPS 세포로 변이시켰고, 여러가지 기능의 세포로 변할 수 있는 능력을 가진 이 IPS 세포를 다시 이 병(ALS)으로 죽어가고 있는 운동 신경 세포로 배양해냈습니다. 간단히 말하자면, 이 연구원이 한 것은 건강한 피부 세포를 떼어내 병든 세포로 만든거죠. 그는 실험 용기 안에서 계속 반복해서 이 병의 발생 단계를 재현해 냈습니다. 놀라운 일이죠. 왜냐하면 그건 생존해 있는 환자의 살아있는 세포를 통해 질병의 모형을 얻어낸 첫 번째 경우였거든요. 그 병이 진행되는 과정을 보면서 그는 운동 신경들이 그 동안 생각했던 것보다 다른 방식으로 죽어가고 있다는 것을 발견해 냈습니다. 사실 이 병의 원인이 되는 또 다른 종류의 세포가 있어서 실제로는 이 세포가 독소를 내보내고 이로 인해 운동 신경이 죽어가는 거였죠. 사람의 줄기세포 모형에서 알게 되기 전까지는 보지 못했던 일입니다.

그러니까 인간 줄기 세포의 모델을 보지 않고 질병의 원인을 이해하려는 연구진들은 말하자면 비행기의 추락 사건에서 그 비행기의 블랙 박스나 비행 기록을 보지도 못한 체 무엇이 잘 못 되었는지를 알아내려는 조사관과 비슷하다고 말할 수 있겠죠. 무엇이 잘 못 되었는지 추측은 할 수 있겠지만 무시무시한 추락 사고가 정확히 어떻게 일어나게 되었는지를 알 수 있는 방법은 전혀없는 것과 유사합니다. 줄기 세포는 우리에게 질병에 대한 블랙 박스를 준 것과 같아요. 이건 전례가 없던 일입니다. 정말 경이롭고 대단한 일인데요, 왜냐하면 이제는 실험용 접시에서 수많은 질병의 발생 단계를 얼마든지 재현해 볼 수 있거든요. 즉, 환자에게 증상이 나타나기도 전에 세포간 활동에서 무엇이 잘 못 되었는지 사전에 확인할 수 있게 된겁니다. 이것은 가능성과 희망을 선사했는데요, 인간의 세포를 신약 실험에 사용하는겁니다. 이 기술이 조만간 상용화 되어 널리 일상적으로 쓰였으면 합니다.

현재 신약을 실험하는 방법에는 문제가 많이 있어요. 성공적으로 시장에 신약을 출시하는데는 평균적으로 13년이 걸립니다. -- 한개의 신약에 대해서요. -- 게다가 40억달러(4조원)이라는 비용이 들고 개발 과정에서 출시까지 성공하는 신약은 겨우 1% 정도 입니다. 다른 분야에서 이런 정도의 성공률을 가진 사업에 뛰어드는 것은 상상조차 할 수 없을 것입니다. 딱봐도 정말 지독하게 나쁜 사업 모델이죠. 또한 그 안에 개입된 다른 여러 일들과 우리가 사회 구성원으로서 부담해야 하는 비용을 생각하면 최악의 사업 모델인걸 떠나 그보다 더 나쁜 사회적 모델이기도 합니다. 현재 신약 개발은 치료에 효과를 보이는 물질을 이용한 반복된 실험으로 연구하는데요, 아직까지 인간의 세포로 만든 질병 모델은 없습니다. 즉, 신약에 대한 실험은 쥐의 세포나 다른 동물들, 혹은 우리가 의공학적으로 만들어낸 세포에만 국한되고 있어요. 그러니까, 우리가 실제로 치료하고자 하는 세포와 질병으로 연구를 하지 않는다는 겁니다. 아시다시피, 우리는 쥐가 아니잖아요. 그렇다고 멀쩡히 살아있는 환자의 몸을 열어서 아무렇지 않게 뇌 세포나 심장 세포를 떼어내 실험실에서 이런저런 테스트를 하며 신약 개발을 하는 것도 있을 수 없는 일이죠. 그런데, 사람의 줄기 세포를 가지고는 이제 실제로 환자의 아바타를 만들어 세포를 생성하고, 운동 신경이든, 박동하고 있는 심장 세포든, 간 세포든, 혹은 다른 그 어떤 세포든지 간에 신약에 대한 실험을 할수 있다는거죠. 실제로 치료를 하려는 세포에 직접 실험하는겁니다. 이게 지금 이루어지고 있는 일이고, 정말 경이로워 마다않는 일이에요. 이제는 신약 개발의 첫 시작 단계에서 뭐가 잘못되는지, 또 어떻게 해야하는지 바로 알 수 있습니다. 막상 신약이 개발되어 시장에 나왔지만 실제로는 약효가 없다거나, 심지어 해가 되기도 한다는 사실을 알 때까지 13년이나 기다리지 않아도 된다는거죠.

하지만 그렇게 하려면, 그저 소수 몇 사람들의 세포를 보는 것 만으로는 절대적으로 부족합니다. 한발짝 물러서서, 큰 그림을 봐야합니다. 이 강연장을 한번 둘러 보세요. 우리는 각자 모두 다릅니다. 제게 있을런지도 모를 질병-- 예를 들어, 같은 병일지라도 저의 알츠하이머나 파킨슨 병은 여러분들중 한명의 알츠하이머나 파킨슨과는 사뭇 다를 겁니다. 만약 여러분과 제가 파킨슨 병에 걸려 똑같은 약을 복용한다 해도 우리의 유전적 특성이 다르게 때문에 서로 다른 결과가 나타나게 될 것입니다. 제게는 놀라울 정도로 잘 듣던 약이 여러분들에게는 아무 효과가 없을 가능성도 꽤 있습니다. 같은 맥락에서, 여러분에게 해로운 작용을 했던 약이 제게는 안전한 경우도 있겠죠. 이건 분명합니다. 그런데, 불행하게도 제약 산업이 신약을 개발하는 방법은 그렇지 못했습니다. 왜냐하면, 이제까지는 그럴 수 있는 도구가 없었거든요.

그러니까 이제 우리는 이런 만병통치적 모델로부터 벗어나야 합니다. 우리가 신약을 개발하는 방법은 근본적으로 신발 가게에 가는 것과 같아야 합니다. 아무도 여러분에게 어떤 발크기여야 한다거나 춤을 추거나 걷기를 요구하지 않습니다. 그들은 그저 "손님의 발이 이렇군요. 맞는 신발이 있습니다"라고 하죠. 신발에 맞추는게 아닙니다. 우리의 신체는 발보다도 몇 배나 더 복잡합니다. 그러니까 우리는 이런 방식을 정말로 바꿔야 합니다.

지난 10년 사이에 이런 슬픈 사연이 있었어요. 대단한 신약이 있었습니다. 사실 다수의 약들이 있었는데, 그중 하나가 바이옥스였지요. 극심한 관절염을 앓는 환자들을 위한 약이었는데, 관절염 환자들에게는 거의 진정한 삶의 구원자였습니다. 하지만 이 관절염에 탁월한 약은 불행히도 다른 몇몇의 사람들에게는 심장에 부작용을 야기했어요. 그들중 몇에게는 특히 심각했고, 결국 죽음을 초래했죠. 자, 이제 다른 시나리오를 상상해보죠. 우리가 서로 다른, 유전적으로 다른 심장 세포열을 가졌지만, 바이옥스 라는 약에 대한 실험을 통해 실험용 접시 위에서 미리 그걸 알아넀다면요-- "아, 이런 유전 형질을 가진 사람들은 심장병 부작용이 생길수도 있겠구나!" "반면에 다른 유전적 '발 크기'를 가진 사람들 (약 25,000명)에게는 아무런 문제가 없겠구나!"라고 알았더라면, 그 약을 삶의 구원처럼 여기던 관절염 환자들은 여전히 그 약을 사용할런지 모릅니다. 또한 약이 치명적으로 작용할 사람들에게는 아예 신약이 제공되지 않았겠죠. 약을 회수해야 했던 회사의 입장에서는 매우 상반된 결과를 얻게 되었으리라는 것을 상상하실 수 있을 겁니다.

자, 이제 어느정도 문제를 알았으니, 우리는 이걸 해결하려고 했습니다. 그 과정에서 유전학을 생각해야했고, 사람에 대한 실험도 고려해야 했습니다. 하지만 그것보다 더 근본적인 문제가 있었습니다. 현재 줄기세포 열은 아무리 특별하다 할지라도 "열" 이라는건 그저 여러 세포의 모임입니다. 이 세포들은 손으로 일일이 만들어야 하고 만드는데 몇달씩 걸립니다. 이건 어떻게 더 줄일 수가 없는 기간이에요. 더군다나 모든걸 수작업으로 하게되면 그 어떤 최고의 실험실에서 조차 기술의 차이가 있기 마련인데, 아시다시피 약을 제조한다 할때는 월요일에 병에서 꺼낸 아스피린이 수요일에 병에서 꺼낸 아스피린과 같아야 하잖아요. 저희가 이 모든 생각을 하고 내린 결론은 옷 수선, 제빵, 공예품 제작에는 장인이 가장 뛰어난 실력을 가졌겠지만, 사실 줄기 세포를 만드는데는 장인이 있을 수 없다고 했습니다. 저희는 이 문제를 해결해야만 했어요.

하지만, 그리고 나서도 여전히 또 다른 큰 문제가 있었는데 이 문제는 모든걸 원점인 인간의 게놈 지도로 되돌리죠: 문제는 바로, 사람은 모두 다릅니다. 우리는 인간의 염기 서열이 모두 A, C, G, T 의 배열이라는 걸 알고 있어요. 인간의 유전자 암호를 이루는 것들이죠. 하지만 그 암호들, 즉 우리의 DNA는 그걸 읽어낼 컴퓨터도 없이 컴퓨터 암호의 0과 1을 들여다 보는 것과 비슷합니다. 마치 스마트폰도 없이 앱을 가지고 있는것 처럼요. 우리는 이 방대한 자료에 생물학을 적용하는 새로운 방법을 고안해야했는데, 그렇게 하기 위해서는 모든 유전적 정보를 포함하고 있으면서 동시에 그 막대한 양의 정보를 다 읽을 수 있는 생물학적 대체물이 필요했습니다. 모든 정보를 이해한 뒤 실제로 아바타를 만들 수 있도록 말이죠. 실험실에서 우리를 제대로 묘사하려면 존재하는 모든 종류의 줄기세포가 필요합니다.

그래서 만들어낸게 이겁니다. 이건 자동화된 로보트 기술인데요, 이것으로 수천 수 만의 줄기 세포열을 만들 수 있어요. 유전적 열을 맞추는 것이죠. 이 기계는 엄청난 양의 동시 작업 능력을 가지고 있죠. 결과적으로 이 기계가 신약을 만드는 방법을 바꾸어 놓기를 바랍니다. 우리 연구진들의 소망이자 제가 생각하는 바로는 결국 모든 약을 재점검 했으면 합니다. 현존하는 모든 약을 다시 검사 하는거죠. 그리고 미래에는 치료약과 밀접하게 관련된 뇌, 심장, 간 세포 외에도 모든 세포를 대상으로 부작용에 대한 실험을 거친 약과 치료법을 사용하게 되리라는 것입니다.

이 기술은 사실 인류에게 개인 맞춤화된 약에 대한 출발점을 선사한겁니다. 그런 시대가 온거예요. 제 가족 얘기를 하자면, 제 아들은 제 1형 당뇨병이 있습니다. 아직까지는 불치병이죠. 저희 부모님들은 심장병과 암으로 돌아가셨구요. 저의 이야기는 아마 여러분들에게도 익숙할거에요. 아마도 이런 이야기가 여러분들의 이야기이기도 하기 때문일겁니다. 누구든지 어떤 시점에는 우리 모두는, 또 우리가 아끼는 사람들도, 환자가 됩니다. 그것이 바로 줄기 세포 연구가 우리 모두에게 매우 중요하다고 생각하는 이유입니다. 감사합니다. (박수) (박수)