סוזאן סולומון: ההבטחה שבמחקר בתאי גזע

תאי גזע עובריים הם תאים מדהימים. הם ערכות התיקון של הגוף שלנו, והם פלוריפוטנטים, מה שאומר שהם יכולים להפוך לכל תא בגופינו. בקרוב, נוכל אפילו להשתמש בתאי גזע על מנת להחליף תאים פגועים או חולים.

אבל זה לא הנושא שאני רוצה לדבר עליו, כיוון שעכשיו יש כמה דברים מדהימים באמת שאנחנו עושים עם תאי גזע שמשנים לחלוטין את הדרך בה אנו מסתכלים על מחלות ומדגימים אותה, היכולת שלנו להבין מדוע אנחנו נעשים חולים, ואפילו מפתחים תרופות. אני באמת מאמינה שמחקר בתאי גזע הולך לאפשר לילדינו להסתכל על אלצהיימר, סכרת ומחלות נוספות בדרך שבה אנו מסתכלים על מחלת הפוליו כיום, שהיא מחלה שניתנת למניעה.

אז יש לפנינו את התחום המדהים, שיש בו תקווה גדולה לאנושות, אבל ממש כמו הפריית מבחנה לפני יותר מ35 שנה, עד הלידה של תינוקת בריאה, לואיז, התחום הזה היה תחת מצור פוליטי וכלכלי. מחקר קריטי מעוכב במקום לקבל תמיכה, וראינו שזה חיוני שיהיה מפלט מוגן למעבדות הללו היכן שהעבודה בנושא תוכל להמשיך ללא הפרעה. ב 2005, הקמנו את הקרן למעבדה של תאי גזע בניו יורק כדי שיהיה לנו ארגון קטן כדי שנוכל לעשות את העבודה הזאת ולתמוך בה.

מה שראינו מאוד מהר זה שעולם המחקר הרפואי וגם פיתוח של תרופות וטיפולים, נשלט, כצפוי, בידי ארגונים גדולים, אבל בתחום חדש, לפעמים ארגונים גדולים נתקלים בבעיות כאשר היא באים לגשת אליו, לפעמים הם אינם מסוגלים לשאול את השאלות הנכונות, וישנו פער עצום שהולך וגדל בין המחקר האקדמי מצד אחד וחברות הפרמצבטיות והביוטק שאחראיות להעברת התרופות והטיפולים שלנו, כך שידענו שכדי באמת להאיץ את הטיפולים הללו, אנחנו צריכים להתייחס לשני דברים: טכנולוגיות חדשות וגם מודל מחקרי חדש. בגלל שאם לא נסגור את הפער הזה, אנחנו נשאר בדיוק היכן שאנחנו נמצאים היום. וזה מה שאני רוצה להתמקד בו. העברנו את השנים האחרונות בהרהורים בנושא הזה, תוך הכנת רשימה של דברים שאנחנו צריכים לעשות, אז פיתחנו טכנולוגיה חדשה, שהיא חומרה ותכנה, שיכולה למעשה ליצור אלפים על גבי אלפים של קווים של תאי גזע שונים על מנת ליצור מערך עולמי, של למעשה אווטרים של עצמינו. ועשינו זאת בגלל שאנו חושבים שזה מתקדם לכוון שבו יאפשרו לנו להגשים את הפוטנציאל, ההבטחה, שטמונה בפרוייקט ריצוף הגנום האנושי, אבל בכך שנעשה זאת, זה יאפשר לנו לעשות ניסויים קליניים בצלחת עם תאים אנושיים, לא תאים לא אנושיים, על מנת לפתח תרופות וטיפולים שהם הרבה יותר אפקטיביים, בטוחים, מהירים וזולים בהרבה.

אני רוצה לשים את זה בפרספקטיבה בשבילכם על מנת לשים את זה בהקשר. זהו תחום חדש מאוד. ב-1998, תאי גזע עובריים אנושיים זוהו לראשונה, ורק תשע שנים לאחר מכן, קבוצה של מדענים ביפן יכלו לקחת תאי עור ולתכנת אותם מחדש בעזרת ווירוסים עצמתיים על מנת ליצור סוג של תאי גזע פלוריפוטנטים שנקראים תאי גזע פלוריפוטנטים מושרים, או איך שאנו מתייחסים אליהם בקיצור, תאי IPS. זאת הייתה באמת התקדמות מדהימה, כיוון שלמרות שאלה לא תאי גזע עובריים אנושיים, שעדיין נשארו הסטנדרט הגבוה, הם מצויינים לשימוש כמודל למחלות שונות ובעלי פוטנציאל לגילוי תרופות חדשות.

כמה חודשים מאוחר יותר, ב 2008, אחד החוקרים שלנו הסתמך על המחקר הזה. הוא לקח תאי עור, מאנשים שהיו חולים ב-ALS (ניוון שרירים), או איך שקוראים לה בבריטניה, מחלת העצבים המוטוריים. הוא הפך את התאים לתאי IPS שבדיוק סיפרתי לכם עליהם, ואז הוא הפך אותם לתאי עצב מוטוריים שהציגו תסמינים של תאים שמתים מניוון שרירים. בעקרון, מה שעשינו זה לקחת תא בריא והפכנו אותו לתא חולה, והוא שיחזר את המחלה שוב ושוב בצלחת, זה היה מדהים, כיוון שזו היתה הפעם הראשונה שבה היה לנו מודל למחלה מחולה חי בתאים אנושיים חיים. כאשר הוא צפה במחלה מתקדמת, הוא יכל לראות שלמעשה העצבים המוטורים מתו בדרך שונה ממה שחשבו עד אז. היה עוד סוג של תא שלמעשה הפריש רעלן שתרם למות תאי העצב הללו, ופשוט לא יכלו לראות זאת עד שהיה בידם מודל אנושי.

ממש אפשר להגיד שחוקרים המנסים להבין את הגורם למחלה מבלי להיות יכולים לעבוד על מודל של תאי גזע אנושיים הם כמו בלשים שמנסים להבין מה הגורם להתרסקות מטוס נוראית מבלי יכולת להשתמש בקופסה השחורה, או במקליט נתוני הטיסה. הם יכולים להעריך מה השתבש, אבל אין להם דרך לקבוע בוודאות מה הוביל לרצף האירועים הקטלני. תאי גזע הם כמו הקופסה השחורה של מחלות, זה פותח חלון חסר תקדים של אפשרויות. זה באמת מדהים, כיוון שאפשר לשחזר הרבה הרבה מחלות בצלחת אחת, אפשר לראות מה מתחיל להשתבש בדו שיח הבין-תאי הרבה לפני שאפשר לראות סימפטומים בגופו של חולה. זה פותח בפנינו את האפשרות, שבתקווה תהפוך למשהו שהוא שיגרתי בזמן הקרוב, של שימוש בתאים אנושיים על מנת לבחון תרופות.

כיום, הדרך שבה אנו בודקים תרופות הי דיי בעייתית. על מנת להגיע עם תרופה חדשה למצב שאפשר להוציא אותה לשוק, זה לוקח בממוצע, 13 שנים -- לתרופה אחת -- עם 4 מיליארד דולר שהושקעו בדרך, כאשר רק אחוז אחד מהתרופות שהחלו את התהליך יגיעו גם למצב שבו הן יוצאות לשוק. בלתי אפשרי לדמיין עסק אחר שתסכים להיכנס אליו כאשר עומדים בפניך המספרים הללו. זה מודל עסקי נוראי. אבל זה באמת מודל חברתי גרוע בגלל מה שיהיה המחיר של זה לגבינו. אז הדרך שבה אנו מפתחים תרופות כיום היא ניסוי של תרכובות מבטיחות על -- לא היה לנו מודל למחלות עם תאים אנושיים, אז אנחנו מבצעים את הניסויים על תאים מעכברים או יצורים אחרים או תאים אחרים שאנו מהנדסים, אבל אין להם את המאפיינים של המחלות שאנו רוצים למעשה לרפא. אתם מבינים, אנחנו לא עכברים, ואנחנו לא יכולים ללכת לאדם כלשהו עם המחלה ופשוט לשלוף כמה תאי מוח או תאי לב על מנת לשחק איתם במעבדה ולנסות עליהם את התרופה המבטיחה החדשה שלנו. אבל מה שאפשר לעשות היום עם תאי גזע אנושיים, הוא למעשה ליצור אווטרים, ניתן ליצור את התאים, בין אם הם תאי עצב מוטוריים או תאי שריר לב פועמים או תאי כבד או תאים אחרים, ואתה יכול לנסות את התרופה, את התרכובת המבטיחה, על התאים האמיתיים שעליהם אתה מנסה להשפיע, זה קורה עכשיו, וזה מדהים ביותר, ואתם יכולים לדעת בהתחלה, ממש בשלבים הראשונים של פיתוח הניסוי והבדיקות, ולא תצטרך לחכות 13 שנים עד להוצאת התרופה לשוק, רק בשביל לגלות שהיא לא עובדת, או יותר גרוע, פוגעת באנשים.

אבל זה לא מספיק להסתכל רק על מספר מצומצם של תאים ממספר קטן של נבדקים, כיוון שאנו צריכים לחזור לאחור. אנחנו צריכים להסתכל על התמונה הכוללת. הסתכלו באולם מסביבכם. כולנו שונים, ומחלות שיכול להיות שיש לי, אם זה אלצהיימר או פרקינסון, כנראה ישפיעו עלי בצורה שונה מאשר היו משפיעות על אחד מכם לו חלה, ואם לשנינו יש פרקינסון, ואנחנו ניקח את אותה התרופה, אבל יש לנו רקע גנטי שונה, סביר להניח שהתוצאות יהיו שונות, ואפשרי בהחלט שתרופה שתעבוד מצויין בשבילי תהיה חסרת ערך בשבילך. ובאופן דומה, יכול להיות שהתרופה יכולה לפגוע בך, ובטוחה לשימוש אצלי. זה נראה מובן מאליו, אבל לרוע המזל זו לא הדרך שבה חברות התרופות פיתחו תרופות עד כה בגלל שעד עכשיו לא היו להם את הכלים.

אם כן, אנחנו צריכים לנטוש את הרעיון של מודל אחד שמתאים להכל. הדרך שבה פיתחו תרופות עד כה משולה לכניסה לחנות נעליים, כשאף אחד לא שואל אותך מה המידה שלך, או אם אתה צריך נעליים לריקוד או הליכה. פשוט אומרים לך: "אוקיי, יש לך רגליים, הנה הנעליים שלך." זה לא עובד כך בנעליים, וגופינו הוא מורכב הרבה יותר מאשר רק הרגליים שלנו. אז כאן חייב לבוא השינוי.

היתה דוגמא מאוד עצובה לכך בעשור האחרון. ישנה תרופה מדהימה, קבוצת תרופות למען האמת, אבל התרופה המסויימת הייתה ויוקס (Vioxx), ובשביל אנשים שחוו כאבים חזקים כתוצאה מדלקת פרקים, התרופה היתה ממש מצילת חיים, אבל לרוע המזל, לקבוצה אחרת של אנשים, היו תופעות לוואי לבביות קשות, ואצל חלק מהאנשים הללו, תופעות הלוואי היו כל כך קשות, שהן היו אפילו קטלניות. דמיינו תסריט שונה, שבו יש לנו מערך שונות גנטית, של תאי לב שונים, שאנחנו יכולנו לבצע את הבדיקות של ויוקס עליהם, בצלחת פטרי, ולגלות, שאנשים עם מאפיינים גנטים מסויימים יסבלו מתופעות לוואי לבביות כאלה, ואנשים עם מאפיינים גנטיים אחרים או "מידת נעליים" גנטית אחרת, בערך 25,000 כאלה, לא יסבלו מבעיות כלל. האנשים שבשבילם התרופה היתה מצילת חיים עדיין יכלו להמשיך לקבל את התרופה. האנשים שבשבילם התרופה היא בעלת תופעות שליליות או קטלניות, לעולם לא היו מקבלים את התרופה, כך שאתם יכולים לדמיין את התוצאה השונה בתכלית עבור החברה, שהיתה צריכה להפסיק את ייצור התרופה.

אז זה מצויין, וחשבנו, טוב, בסדר, היות שאנו מנסים לפתור את הבעיה הזו, אנחנו ללא ספק צריכים לחשוב על גנטיקה, אנו צריכים לחשוב על בדיקת אנשים, אבל יש בעיה בסיסית, כיוון שנכון לעכשיו, קווים של תאי גזע, מדהימים ככל שיהיו, קווים הם בסך הכל קבוצות של תאים, מכינים אותם ביד, כל אחד בתורו, וזה לוקח מספר חודשים. זה לא ניתן לביצוע בקנה מידה גדול יותר, בנוסף, כאשר עושם דברים בצורה ידנית, אפילו במעבדות הטובות ביותר, יש הבדלים בטכניקות, ואתה צריך לדעת, אם אתה מכין תרופה, שהאספירין שאתה הולך להוציא מהבקבוק ביום שני, זהה לאספירין שהולך לצאת מהבקבוק ביום רביעי. אז הסתכלנו על זה, וחשבנו, אוקיי, עבודת יד היא דבר מצויין, אתם יודעים, בבגדים שלכם, בלחם וביצירות אמנות, אבל עבודת יד לא ממש הולכת לעבוד בהקשר של תאי גזע, ועלינו להתמודד עם העובדה הזו.

ועם זאת, עדיין ישנה משוכה גדולה נוספת, וזה מביא אותנו חזרה למיפוי הגנום האנושי, בגלל שכולנו שונים אחד מרעיהו. אנו יודעים מריצוף הגנום האנושי שהראה לנו את כל הA,C,G ו T שמרכיבים את הקוד הגנטי שלנו, אבל הקוד הזה, בפני עצמו, ה DNA שלנו, זה כמו להסתכל על ה-1 וה-0 בקוד של מחשב ללא אפשרות לקחת מחשב שיודע לקרוא אותו. זה כמו שיהיה לך אפליקציה בלי שיהיה לך טלפון חכם. אנחנו צריכים שתהיה לנו האפשרות להוציא את הביולוגיה מתוך המידע הרב הזה, והדרך לעשות זאת היא למצוא פלטפורמה, פלטפורמה ביולוגית, שיכולה להכיל את כל המידע הגנטי הזה, כך שיהיה מסודר במין מערך שאותו נוכל לקרוא ובכך ליצור את אותו ההגשמה הזאת. אנחנו צריכים שיהיו לנו תאי גזה מכל תתי הסוגים הגנטיים שמייצגים את מה שאנחנו.

אז זה מה שבנינו. זו טכנולוגיה רובוטית אוטומטית. יש לה את היכולת לייצר אלפי קווים של תאי גזע. הם מסודרים במערך גנטי. יש לו יכולת עיבוד של מספר רב של מטלות בו זמנית, והוא הולך לשנות את הדרך שבה מגלים תרופות חדשות, אנו מקווים, ואני חושבת שמה שיקרה בסוף זה שנרצה לסרוק מחדש תרופות, על מערכים כאלה, שכבר קיימות, כל התרופות שכבר קיימות, ובעתיד, אתם הולכים להשתמש בתרופות ובטיפולים שנבדקו להמצאות תופעות לוואי על כל התאים הרלוונטים, על תאי מח, תאי לב ותאי כבד.

זה באמת הביא אותנו לסף של רפואה אישית. זה כאן עכשיו, ובמשפחה שלנו, לבן שלי יש סכרת נעורים, שהיא עדיין מחלה חשוכת מרפא, ואני איבדתי את הוריי למחלות לב וסרטן, אבל אני חושבת שהסיפור שלי נשמע מוכר לכם, כיוון שגירסה טיפה שונה שלו היא הסיפור שלכם. בנקודה כלשהי בחיינו, של כולנו, או בחייהם של אנשים שקרובים אלינו, אנו הופכים לפציינטים, ולכן אני חושבת שמחקר בתאי גזע חשוב מאוד לכולנו. תודה רבה. (מחיאות כפיים) (מחיאות כפיים)