Σούζαν Σόλομον: Η υποσχόμενη έρευνα με τα βλαστοκύτταρα

Τα εμβρυονικά βλαστοκύτταρα είναι πραγματικά απίστευτα κύτταρα. Είναι τα εργαλεία επιδιόρθωσης του ίδιου του σώματός μας, και είναι πολυδύναμα, πράγμα που σημαίνει ότι μπορούν να προσαρμόζονται σε όλα τα κύτταρα του σώματός μας. Σύντομα θα έχουμε τη δυνατότητα να χρησιμοποιούμε τα βλαστοκύτταρα για να αντικαταστήσουμε κατεστραμμένα ή άρρωστα κύτταρα.

Δε θα σας μιλήσω όμως γι' αυτό, διότι τώρα κάνουμε εξαιρετικά πράγματα με τα βλαστοκύτταρα που αλλάζουν ριζικά τον τρόπο που εξετάζουμε και κατηγοριοποιούμε τις ασθένειες, την ικανότητα να κατανοούμε γιατί αρρωσταίνουμε, ακόμη και την παραγωγή φαρμάκων. Ειλικρινά πιστεύω ότι αυτή η έρευνα στα βλαστοκύτταρα θα επιτρέψει στα παιδιά μας να αντιμετωπίζουν τη νόσο Αλτσχάιμερ, τον διαβήτη και άλλες σημαντικές ασθένειες όπως αντιμετωπίζουμε την πολιομυελίτιδα σήμερα, δηλαδή σαν μια ασθένεια που μπορεί να προληφθεί.

Έχουμε λοιπόν αυτό τον καταπληκτικό τομέα, που είναι απεριόριστα ελπιδοφόρος για την ανθρωπότητα, όπως η εξωσωματική γονιμοποίηση πριν από 35 χρόνια, μέχρι τη γέννηση ενός υγιούς μωρού, της Λουίζας, αυτός ο τομέας τελούσε υπό πολιορκία, πολιτικά και οικονομικά. Σημαντικές έρευνες αμφισβητούνται αντί να υποστηρίζονται, και είδαμε ότι ήταν πράγματι ουσιαστικό να έχουμε την ασφάλεια ιδιωτικών εργαστηρίων όπου αυτή η δουλειά θα μπορούσε να προχωρήσει χωρίς καμία παρέμβαση. Έτσι, το 2005, ιδρύσαμε το Ίδρυμα- Εργαστήριο Βλαστοκυττάρων της Νέας Υόρκης για να έχουμε ένα μικρό οργανισμό που θα μπορούσε να κάνει και να υποστηρίζει αυτή τη δουλειά.

Σύντομα διαπιστώσαμε ότι τόσο ο κόσμος της ιατρικής έρευνας όσο και αυτός της παρασκευής φαρμάκων και θεραπειών, κυριαρχείται, όπως καταλαβαίνετε, από μεγάλους οργανισμούς, αλλά σε ένα νέο πεδίο οι μεγάλοι οργανισμοί, μερικές φορές, έχουν πραγματική αδυναμία να ξεφύγουν από τα καθιερωμένα, και καμιά φορά δεν μπορούν να κάνουν τις σωστές ερωτήσεις, και υπάρχει μεγάλο χάσμα, που έγινε μεγαλύτερο ανάμεσα στην ακαδημαϊκή έρευνα και τις εταιρείες φαρμάκων και βιοτεχνολογίας που έχουν την ευθύνη να παράγουν όλα τα φάρμακα και πολλές από τις θεραπείες, και έτσι γνωρίζαμε ότι για να επιταχύνουμε πραγματικά τις νοσηλείες και τις θεραπείες, έπρεπε να το προσεγγίσουμε με τις δύο παρακάτω επιλογές: νέες τεχνολογίες και ένα νέο ερευνητικό μοντέλο. Διότι αν δεν γεφυρώσεις αυτό το χάσμα, θα βρεθείς ακριβώς εκεί που είμαστε σήμερα. Σ' αυτό λοιπόν θέλω να επικεντρωθώ. Περάσαμε τα δυο τελευταία χρόνια μελετώντας το, κάνοντας μια λίστα των διαφορετικών πραγμάτων που έπρεπε να υλοποιήσουμε, και έτσι αναπτύξαμε μια νέα τεχνολογία. Πρόκειται για λογισμικό και υλισμικό, που στην πραγματικότητα ενεργοποιούν χιλιάδες επί χιλιάδων διαφορετικές γενετικά γραμμές βλαστοκυττάρων για να δημιουργήσουν ένα παγκόσμιο πίνακα, ουσιαστικά είδωλα του εαυτού μας. Αυτό το κάναμε γιατί πιστεύαμε ότι θα μας επέτρεπε να κατανοήσουμε το δυναμικό, την υπόσχεση, όλων των ακολουθιών του ανθρώπινου γονιδιώματος και επιπλέον στην πορεία αυτή θα μας επιτρέψει να κάνουμε κλινικές δοκιμές σε τρυβλία με ανθρώπινα κύτταρα, όχι με κύτταρα ζώων, ώστε να δημιουργήσουμε φάρμακα και θεραπείες που είναι πολύ αποτελεσματικότερα, ασφαλέστερα, ταχύτερα και σε πολύ χαμηλότερο κόστος.

Επιτρέψτε μου λοιπόν να σας εξηγήσω και να σας δώσω το γενικό πλαίσιο. Αποτελεί ένα εντελώς νέο τομέα. Το 1998 τα ανθρώπινα εμβρυονικά βλαστοκύτταρα εντοπίστηκαν για πρώτη φορά και εννέα χρόνια μετά μια ομάδα επιστημόνων στην Ιαπωνία κατάφερε να πάρει δερματικά κύτταρα και να τα αναπρογραμματίσει με πολύ ισχυρούς ιούς για να δημιουργήσει ένα είδος πολυδύναμου βλαστικού κυττάρου που ονομάζεται αποδιαφοροποιημένο πολυδύναμο βλαστοκύτταρο, ή αυτό που αποκαλούμε κύτταρο iPS. Ήταν πράγματι μια εντυπωσιακή πρόοδος, διότι παρόλο που αυτά τα κύτταρα δεν είναι ανθρώπινα εμβρυονικά κύτταρα, που εξακολουθούν να είναι ο χρυσός κανόνας, είναι εκπληκτικά χρήσιμα στη μοντελοποίηση ασθενειών και, δυνητικά, στην ανακάλυψη φαρμάκων.

Λίγους μήνες μετά λοιπόν, το 2008, ένας από τους επιστήμονές μας βασίστηκε σε εκείνη την έρευνα. Πήρε βιοψίες δέρματος αυτή τη φορά από ασθενείς με Αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση ή, στην ορολογία του Ην. Βασίλειου, Νόσος Κινητικού Νευρώνα. Τα μετέτρεψε σε αποδιαφοροποιημένα πολυδύναμα κύτταρα για τα οποία μόλις σας μίλησα και μετά αυτά τα κύτταρα τα μετέτρεψε σε κινητικούς νευρώνες που πέθαιναν από την ασθένεια. Βασικά, λοιπόν, αυτό που έκανε ήταν να πάρει υγιή κύτταρα και να τα μετατρέψει σε ασθενή κύτταρα, και επανέλαβε πολλές φορές την ασθένεια σε δοκιμαστικό σωλήνα και ήταν εκπληκτικό, διότι ήταν η πρώτη φορά που είχαμε ένα μοντέλο μιας ασθένειας από έναν ζώντα ασθενή σε ζώντα ανθρώπινα κύτταρα. Καθώς παρακολουθούσε την εξέλιξη της ασθένειας, κατάφερε ν' ανακαλύψει ότι οι νευρώνες πέθαιναν από την ασθένεια με διαφορετικό τρόπο από ό,τι γνωρίζαμε μέχρι τώρα. Υπήρχε ένα άλλο είδος κυττάρου που εξέπεμπε μια τοξίνη και συνέβαλλε στο θάνατο αυτών των κινητικών νευρώνων, και απλώς δεν ήταν ορατό μέχρι τη χρήση του ανθρώπινου μοντέλου.

Μπορούμε λοιπόν να πούμε ότι οι ερευνητές που προσπαθούσαν να κατανοήσουν την αιτία της ασθένειας χωρίς χρήση ανθρώπινων μοντέλων εμβρυονικών κυττάρων ήταν σαν ερευνητές που προσπαθούσαν να κατανοήσουν τι πήγε στραβά σε μια πτώση αεροπλάνου, χωρίς να έχουν το μαύρο κουτί, ή τον καταγραφέα πτήσεων. Μπορούσαν να κάνουν υποθέσεις σχετικά με το τι πήγε λάθος αλλά στην πραγματικότητα δεν είχαν τρόπο να γνωρίζουν τι οδήγησε στο τραγικό συμβάν. Και τα βλαστοκύτταρα μας έδωσαν πράγματι το μαύρο κουτί για τις ασθένειες και αποτελεί ένα παράθυρο χωρίς προηγούμενο. Είναι πράγματι εξαιρετικό, διότι μπορείς να αναπαράγεις πάρα πολλές ασθένειες στο εργαστήριο, μπορείς να δεις τι αρχίζει να πηγαίνει στραβά στην κυτταρική συνομιλία πολύ νωρίτερα από την εμφάνιση των συμπτωμάτων στον ασθενή. Αυτό ανοίγει τη δυνατότητα που ελπίζουμε ότι θα γίνει κάτι σαν ρουτίνα στο προσεχές μέλλον, με τη χρήση ανθρώπινων κυττάρων για δοκιμές φαρμάκων.

Αυτή τη στιγμή, ο τρόπος που δοκιμάζονται τα φάρμακα είναι αρκετά προβληματικός. Για να έρθει ένα φάρμακο στην αγορά, χρειάζονται, κατά μέσο όρο, 13 χρόνια- μιλάμε για ένα φάρμακο- με ένα πάγιο κόστος 4 δισεκατομμύρια δολάρια, και μόνο ένα τοις εκατό των φαρμάκων που ξεκινούν τη διαδικασία πρόκειται να την τελειώσουν. Δε μπορούμε να φανταστούμε άλλες επιχειρήσεις που θα σκέφτονταν να μπουν σε τέτοια διαδικασία με αυτά τα αριθμητικά δεδομένα. Είναι ένα κάκιστο επιχειρηματικό μοντέλο. Είναι όμως ένα χειρότερο κοινωνικό μοντέλο εξαιτίας του τι περιλαμβάνει και του κόστους για όλους μας. Ο τρόπος λοιπόν που φτιάχνουμε τα φάρμακα τώρα είναι δοκιμάζοντας υποσχόμενες χημικές ενώσεις - Δεν είχαμε μοντελοποιήσεις ασθενειών με ανθρώπινα κύτταρα, και έτσι τα δοκιμάζαμε στα κύτταρα των ποντικών ή άλλων πλασμάτων ή κυττάρων που κατασκευάζουμε, αλλά δεν έχουν τα χαρακτηριστικά των ασθενειών που προσπαθούμε στην πραγματικότητα να θεραπεύσουμε. Ξέρετε, δεν είμαστε ποντίκια, και δε μπορούμε να πάμε σε έναν ζωντανό άνθρωπο που ασθενεί και να τραβήξουμε μερικά εγκεφαλικά ή καρδιακά κύτταρα και μετά να πειραματιστούμε στο εργαστήριο για να δοκιμάσουμε ένα υποσχόμενο φάρμακο. Αυτό, όμως, που μπορούμε να κάνουμε με τα ανθρώπινα βλαστοκύτταρα τώρα είναι να δημιουργήσουμε είδωλα, και μπορούμε να δημιουργήσουμε τα κύτταρα, είτε πρόκειται για κινητικούς νευρώνες είτε για τα παλλόμενα καρδιακά κύτταρα είτε για τα ηπατικά κύτταρα είτε για άλλα κύτταρα, και μπορεί να δοκιμαστούν φάρμακα, υποσχόμενες χημικές ενώσεις, στα πραγματικά κύτταρα που προσπαθούμε να επηρεάσουμε, και αυτό γίνεται τώρα, και είναι πολύ εξαιρετικό, και θα γνωρίζετε από την αρχή, από τα πρώιμα στάδια της ανάπτυξης και του ελέγχου και δε χρειάζεται να περιμένετε 13 χρόνια για να φέρετε ένα φάρμακο στην αγορά, μόνο και μόνο για να διαπιστωθεί ότι δεν είναι αποτελεσματικό ή στη χειρότερη περίπτωση ότι βλάπτει τους ανθρώπους.

Δεν αρκεί όμως μόνο να εξετάζουμε τα κύτταρα μερικών ανθρώπων ή μιας ομάδας ανθρώπων γιατί πρέπει να πάρουμε αποστάσεις. Πρέπει να εξετάζουμε τη συνολική εικόνα. Κοιτάξτε γύρω σας εδώ μέσα. Είμαστε όλοι διαφορετικοί, και μια ασθένεια που πιθανόν να έχω εγώ, αν είχα Αλτσαχάιμερ ή Πάρκινσον πιθανόν να είχε διαφορετική τροπή σε εμένα απ΄ό,τι σε κάποιον από εσάς, και αν είχαμε και οι δυο Πάρκινσον, και παίρναμε την ίδια φαρμακευτική αγωγή, αλλά είχαμε διαφορετικό γενετικό σύστημα τα αποτελέσματα θα ήταν διαφορετικά, και πολύ πιθανό ένα φάρμακο που είχε θαυματουργά αποτελέσματα σε εμένα να μην ήταν αποτελεσματικό σε εσάς, και παρομοίως, θα μπορούσε το φάρμακο που θα ήταν βλαβερό για εσάς να είναι ασφαλές για εμένα και, όπως καταλαβαίνετε, είναι προφανές αλλά δυστυχώς δεν είναι ο τρόπος που η φαρμακευτική βιομηχανία αναπτύσσει τα φάρμακα, διότι, μέχρι τώρα, δεν είχε τα εργαλεία.

Χρειάζεται λοιπόν να απομακρυνθούμε από το μοντέλο 'μία λύση για όλους'. Ο τρόπος που παρασκευάζουμε φάρμακα είναι ουσιαστικά όπως μια επίσκεψη σε κατάστημα παπουτσιών, κανείς δε ρωτά το μέγεθός σας ή αν τα χρειάζεστε για χορό ή πεζοπορία. Λένε απλώς, « Ωραία, έχετε πόδια, ορίστε τα παπούτσια σας». Δεν είναι λειτουργικό με τα παπούτσια και τα σώματά μας δεν είναι μόνο τα πόδια μας. Πρέπει λοιπόν να το αλλάξουμε αυτό.

Υπάρχει ένα λυπηρό παράδειγμα την τελευταία δεκαετία. Υπήρχε ένα καταπληκτικό φάρμακο, μια σειρά φαρμάκων το συγκεκριμένο φάρμακο ήταν το Vioxx, και για ανθρώπους που υπέφεραν από σοβαρούς αρθριτικούς πόνους το φάρμακο έσωζε κυριολεκτικά ζωές αλλά δυστυχώς, για μια άλλη υποκατηγορία ανθρώπων, είχε σοβαρές καρδιακές παρενέργειες, και για μια άλλη υποκατηγορία οι παρενέργειες ήταν τόσο σοβαρές, που ήταν μοιραίες. Φαντασθείτε ένα διαφορετικό σενάριο, όπου θα μπορούσαμε να έχουμε έναν πίνακα με γενετική ποικιλότητα, καρδιακών κυττάρων, και να μπορούσαμε πραγματικά να δοκιμάσουμε αυτό το φάρμακο, το Vioxx, στο εργαστήριο, και να συμπεράνουμε , λοιπόν, εντάξει, άνθρωποι αυτού του γενετικού τύπου πρόκειται να έχουν καρδιακές παρενέργειες, άνθρωποι αυτής της γενετικής υποκατηγορίας ή γενετικού μεγέθους παπουτσιών, περί τις 25.000, δεν πρόκειται να έχουν προβλήματα. Οι άνθρωποι των οποίων έσωσε τη ζωή θα μπορούσαν να συνεχίσουν τη λήψη του. Δε θα έπρεπε ποτέ να είχε δοθεί σε άτομα που τα κατέστρεψε ή που αποδείχθηκε θανατηφόρο και μπορείτε να φανταστείτε τα αποτελέσματα για την εταιρεία η οποία έπρεπε να αποσύρει το φάρμακο.

Είναι τρομερό, και σκεφτήκαμε ότι εντάξει, στην προσπάθεια να λύσουμε το πρόβλημα, σαφώς και πρέπει να σκεφτούμε τη γενετική, να σκεφτούμε τις δοκιμές σε ανθρώπους, υπάρχει όμως ένα βασικό πρόβλημα διότι τώρα οι γραμμές των βλαστοκυττάρων, όσο κι αν είναι εξαιρετικές, και οι γραμμές είναι απλώς ομάδες κυττάρων, φτιάχνονται με το χέρι, μια τη φορά, και χρειάζονται κάποιοι μήνες γι αυτό. Πράγμα που δεν είναι επεκτάσιμο, και επίσης όταν κάνει κανείς πράγματα με το χέρι, ακόμη και στα καλύτερα εργαστήρια, υπάρχει ποικιλία τεχνικών, και πρέπει κανείς να ξέρει, όταν παρασκευάζει ένα φάρμακο, ότι η Ασπιρίνη που θα βγάλεις από το μπουκάλι τη Δευτέρα είναι η ίδια με αυτή που θα βγει από το μπουκάλι την Τετάρτη. Σκεφθήκαμε κι αυτό λοιπόν και είπαμε, εντάξει, η καλλιτεχνία είναι υπέροχη για ρούχα, για την τροφή και τις χειροτεχνίες αλλά η καλλιτεχνία δε πρόκειται να λειτουργήσει με τα βλαστοκύτταρα, κι αυτό πρέπει να το αντιμετωπίσουμε.

Αλλά και έτσι, είχαμε να αντιμετωπίσουμε ένα άλλο εμπόδιο που μας φέρνει πίσω στη χαρτογράφηση του ανθρώπινου γονιδιώματος, διότι είμαστε όλοι διαφορετικοί. Γνωρίζουμε από την αλληλουχία του ανθρώπινου γονιδιώματος που μας έχει δείξει όλα τα Α, C, G και T, που διαμορφώνουν τον γενετικό μας κώδικα, εκείνος όμως ο κώδικας, από μόνος του, το DNA μας, είναι σαν να βλέπεις τους άσσους και τα μηδέν του κώδικα των υπολογιστών χωρίς να έχεις έναν υπολογιστή για να τα διαβάσεις. Είναι σαν να έχεις μια εφαρμογή χωρίς να έχεις κινητό τελευταίας γενιάς. Χρειαζόμαστε ένα τρόπο να φέρουμε τη βιολογία σε εκείνα τα καταπληκτικά δεδομένα, και ο τρόπος να το κάνουμε αυτό ήταν να βρούμε ένα υποκατάστατο, ένα βιολογικό υποκατάστατο, που θα περιείχε όλες τις γενετικές πληροφορίες, αλλά θα τις είχε κατανεμημένες με τέτοιο τρόπο που θα μπορούσαμε να τις διαβάσουμε όλες μαζί και στην πραγματικότητα να δημιουργήσουμε ένα καταπληκτικό είδωλο. Χρειαζόμαστε βλαστοκύτταρα από όλα τα γενετικά υποσυστήματα που αντιπροσωπεύουν αυτό που είμαστε.

Αυτό λοιπόν κάναμε. Είναι μια αυτοματοποιημένη ρομποτική τεχνολογία. Έχει τη δυνατότητα να παράγει χιλιάδες επί χιλιάδων γραμμές βλαστικών κυττάρων. Είναι γενετικά κατηγοριοποιημένα. Έχει ικανότητα μαζικής παράλληλης επεξεργασίας και πρόκειται να αλλάξει τον τρόπο που παρασκευάζονται τα φάρμακα, ελπίζουμε, και νομίζω ότι αυτό που τελικά θα συμβεί είναι ότι θα θέλουμε να κάνουμε εκ νέου διαλογή φαρμάκων, σε τέτοιες διατάξεις, που υπάρχουν ήδη, όλα τα φάρμακα που υπάρχουν τώρα, και στο μέλλον, θα παίρνουμε φάρμακα και θεραπείες των οποίων οι παρενέργειες έχουν δοκιμαστεί σε όλα τα αντίστοιχα κύτταρα, τα εγκεφαλικά, τα καρδιακά, τα ηπατικά κύτταρα.

Είμαστε πράγματι στο κατώφλι της εξατομικευμένης ιατρικής. Στην οικογένειά μου, ο γιος μου έχει διαβήτη τύπου 1, που εξακολουθεί να είναι μη θεραπεύσιμη ασθένεια, και έχω χάσει τους γονείς μου από καρδιά και καρκίνο, αλλά νομίζω ότι η ιστορία μου ακούγεται γνωστή, διότι πιθανόν να είναι μια παραλλαγή της δικής σας ιστορίας. Σε κάποιες στιγμές της ζωής μας, όλοι μας, ή άνθρωποι για τους οποίους νοιαζόμαστε, ασθενούν, και γι αυτό, πιστεύω, ότι η έρευνα στα βλαστοκύτταρα είναι απίστευτα σημαντική για όλους μας. Ευχαριστώ. (Χειροκρότημα) (Χειροκρότημα)